全球最貴的藥物，你知道有多貴嗎？一針212.5萬美元（折合人民幣1348萬元），你覺得夠不夠離譜。而這個“史上最貴藥物”，如今也將要落地中國。

近日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）公示，諾華（Novartis）旗下治療脊髓性肌萎縮（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治療藥物Zolgensma（OAV101注射液）在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗?zāi)驹S可。

此前2021年10月21日，該藥物所提交的臨床試驗申請獲得受理。

目前Zolgensma已經(jīng)在全球近40個國家和地區(qū)獲批。其中，不乏有將其納入醫(yī)保的國家。Zolgensma于2020年被日本納入醫(yī)保，患者只需支付30%費用；后在2021年3月被英國納入國家醫(yī)療服務(wù)體系。

關(guān)于“漸凍癥”這個病癥，不少網(wǎng)友也都了解過，而其“兄弟病癥”為SMA，與“漸凍人”同樣殘酷，SMA患者也會不斷喪失對應(yīng)的運動功能，只不過“漸凍人”一般是成年發(fā)病，而SMA一般是嬰幼兒時期發(fā)病，同時SMA發(fā)病越早越嚴(yán)重。

資料顯示，脊髓性肌萎縮癥（SMA），是一類由脊髓前角運動神經(jīng)元變性導(dǎo)致肌無力、肌萎縮的疾病。該疾病可由多種基因突變引起，但一般特指由于運動神經(jīng)元存活基因1 （SMNl）突變所導(dǎo)致的常染色體隱性遺傳病。

2019年5月24日，美國FDA批準(zhǔn)了諾華公司的第一個用于治療2歲以下SMA患者的基因療法——Zolgensma。患者只需接受一次靜脈注射給藥，就能在細(xì)胞中長期表達(dá)SMN蛋白，實現(xiàn)長期緩解甚至治愈。

Zolgensma作為“SMA”病癥的特效藥，但是一針高達(dá)212.5萬美元的天價，也讓其備受爭議，認(rèn)為是拿孩子的生命做要挾。

該藥物也引起爭議，批評人士認(rèn)為，這是一種定價失控的行為；而另一邊，也有支持者說，諾華找到了治愈這種罕見疾病的方法，可以拯救絕望的家庭。

對于社會和輿論的質(zhì)疑，諾華公司CEO曾表示：那些批評者并沒有真正思考我們的醫(yī)療系統(tǒng)怎么運作的。

我們給病人做移植手術(shù)，每個病人要花300萬到500萬美元，但是效果遠(yuǎn)不如這些藥物。該CEO表示，如果這種療法只進(jìn)行一次，費用比目前的療法都要便宜。

不過，目前全球已獲批3款SMA療法，除了Zolgensma，還包括渤健的Spinraza以及羅氏的Evrysdi，后兩款都已在國內(nèi)獲批。

關(guān)鍵詞： sma 藥物 zolgensma 療法 患者 脊髓 病癥 諾華 病人 運動神經(jīng)元